LIBMELDY (2-10×10^6BUNĚK/ML Dispersion for infusion) -

Libmeldy -

Generic: atidarsagene autotemcel
Substanta activa: Atidarsagen autotemcel
alternative:
Grupul ATC: A16AB21 - atidarsagene autotemcel
Conținutul de substanță activă: 2-10×10^6BUNĚK/ML
Formulare: Dispersion for infusion
Balení: Bag
Obsah balení: |(1-X)X10-20ML|
Způsob podání: prodej na lékařský předpis

Libmeldy

2.1 Obecný popis Libmeldy obohacených o CD34+ populaci, která obsahuje hematopoetické kmenové a progenitorové buňky A 2.2 Kvalitativní a kvantitativní složení Jeden infuzní vak přípravku Libmeldy, specifický pro konkrétního pacienta, obsahuje atidarsagen autotemcel, jehož koncentrace geneticky modifikovaných autologních buněk obohacených o CD34+ populaci je závislá na výrobní šarži. Léčivý přípravek je zabalen v jednom nebo více infuzních vacích celkově obsahujících disperzi 2-10 x 106 buněk/ml životaschopných buněk obohacených o CD34+ populaci suspendovaných v kryokonzervačním roztoku. Jeden infuzní vak obsahuje 10 až 20 ml přípravku Libmeldy. Kvantitativní údaje o léčivém přípravku, včetně počtu infuzních vaků jsou uvedeny v přiloženém informačním listu šarže používané pro přepravu. Pomocné látky se známým účinkem Tento léčivý přípravek obsahuje 3,5 mg sodíku na ml a 55 mg dimethylsulfoxidu na ml. Úplný seznam pomocných látek viz bod 6.1. Infuzní disperze. Čirá až mírně zakalená, bezbarvá až žlutá nebo růžová disperze....Mai Mult

Libmeldy

Přípravek Libmeldy musí být podán v kvalifikovaném,zdravotnickém zařízení lékařem se zkušenostmi s transplantací hematopoetických kmenových buněk přípravku a léčbě pacientů tímto léčivým přípravkem. Dávkování Přípravek Libmeldy je určen k autolognímu použití Dávka přípravku Libmeldy musí být stanovena na základě tělesné hmotnosti pacienta v době podání infuze. Léčba spočívá...Mai Mult

Libmeldy

Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1. Předchozí léčba genovou terapií hematopoetických kmenových buněk. Je třeba vzít v úvahu kontraindikace pro mobilizaci a myeloablativní léčivé přípravky....Mai Mult

Libmeldy

Přípravek Libmeldy je indikován k léčbě metachromatické leukodystrofie bialelickými mutacemi v genu pro arylsulfatázu A ARSA: - u dětí s pozdně infantilní nebo časně juvenilní formou bez klinických projevů onemocnění, - u dětí s časně juvenilní formou, s časnými klinickými projevy onemocnění, které jsou stále schopny samostatné chůze a nedošlo u nich dosud k poklesu kognitivních...Mai Mult

Libmeldy

Nebyly provedeny žádné studie interakcí. Charakter přípravku Libmeldy je takový, že se neočekávají žádné farmakokinetické interakce s jinými léčivými přípravky. Pacienti nemají užívat antiretrovirové léčivé přípravky nejméně jeden měsíc před mobilizací a nejméně 7 dní po infuzi přípravku Libmeldy Živé vakcíny Bezpečnost imunizace živými virovými vakcínami během léčby...Mai Mult

Libmeldy

Bezpečnost a účinnost přípravku Libmeldy dosud nebyly stanoveny u pacientů s pozdně juvenilní formou onemocnění Způsob podání Přípravek Libmeldy je určen pouze k intravenózní infuzi. Opatření, která je nutno učinit před zacházením s léčivým přípravkem nebo před jeho podáním Tento léčivý přípravek obsahuje geneticky modifikované lidské buňky. Zdravotničtí pracovníci proto mají...Mai Mult

Libmeldy

Jelikož přípravek Libmeldy není určen k použití u dospělých, nejsou k dispozici údaje o použití během těhotenství nebo kojení a reprodukční studie na zvířatech. Pokud jde o fertilitu, prostudujte si souhrn údajů o přípravku pro léčivý přípravek pro myeloablativní přípravný režim. Je třeba poznamenat, že ošetřující lékař má informovat rodiče pacienta / pečující osoby o možnostech...Mai Mult

Libmeldy

Sledovatelnost Musí být splněny požadavky na sledovatelnost buněčných léčivých přípravků pro moderní terapii. Aby byla zajištěna sledovatelnost, musí být název přípravku, číslo šarže a jméno léčeného pacienta uchovávány po dobu 30 let od data vypršení doby použitelnosti přípravku. Autologní použití Přípravek Libmeldy je určen pouze k autolognímu použití a za žádných okolností...Mai Mult

Libmeldy

Není relevantní....Mai Mult

Libmeldy

Shrnutí bezpečnostního profilu Bezpečnost přípravku Libmeldy byla hodnocena u 35 pacientů s MLD. Medián doby sledování v integrovaném souboru údajů o bezpečnosti, který zahrnoval 29 pacientů léčených čerstvou zemřeli a celkem 26 pacientů zůstalo ve fázi sledování. Medián doby sledování v integrovaném souboru údajů o bezpečnosti, který zahrnoval 6 pacientů léčených čerstvou zůstali ve...Mai Mult

Libmeldy

O předávkování přípravkem Libmeldy nejsou k dispozici žádné údaje z klinických studií....Mai Mult

Libmeldy

Farmakoterapeutická skupina: Ostatní hematologické přípravky, ATC kód: A16AB21. Mechanismus účinku Přípravek Libmeldy je ex vivo geneticky modifikovaná autologní hematopoetická kmenová a progenitorová genová terapie s použitím buněk CD34+ z mobilizované periferní krve kterého je zavedena jedna nebo více kopií lidské ARSA komplementární deoxyribonukleové kyseliny enzym ARSA. Při podávání pacientovi...Mai Mult

Libmeldy

Libmeldy je léčivý přípravek pro genovou terapii sestávající z autologních buněk, které byly geneticky modifikovány ex vivo. Charakter přípravku Libmeldy je takový, že konvenční studie farmakokinetiky, absorpce, metabolismu a eliminace nejsou použitelné. Biodistribuce přípravku Libmeldy byla nicméně studována a byla prokázána distribuce do krvetvorných tkání a cílových orgánů onemocnění...Mai Mult

Libmeldy

Požadavky pro předkládání PSUR pro tento léčivý přípravek jsou uvedeny v seznamu referenčních dat Unie a jakékoli následné změny jsou zveřejněny na evropském webovém portálu pro léčivé přípravky. Držitel rozhodnutí o registraci jeho registrace. D. PODMÍNKY NEBO OMEZENÍ S OHLEDEM NA BEZPEČNÉ A ÚČINNÉ POUŽÍVÁNÍ LÉČIVÉHO PŘÍPRAVKU • Plán řízení rizik Držitel rozhodnutí...Mai Mult

Libmeldy

6.1 Seznam pomocných látek Dimethylsulfoxid Chlorid sodný Lidský albumin 6.2 Inkompatibility Studie kompatibility nejsou k dispozici, a proto nesmí být tento léčivý přípravek mísen s jinými léčivými přípravky. 6.3 Doba použitelnosti měsíců. Po rozmrazení: maximálně 2 hodiny při pokojové teplotě 6.4 Zvláštní opatření pro uchovávání Infuzní vak Přípravek musí být uchováván...Mai Mult

Libmeldy

6.1 Seznam pomocných látek Dimethylsulfoxid Chlorid sodný Lidský albumin 6.2 Inkompatibility Studie kompatibility nejsou k dispozici, a proto nesmí být tento léčivý přípravek mísen s jinými léčivými přípravky. 6.3 Doba použitelnosti měsíců. Po rozmrazení: maximálně 2 hodiny při pokojové teplotě 6.4 Zvláštní opatření pro uchovávání Infuzní vak Přípravek musí být uchováván...Mai Mult

Libmeldy

...Mai Mult

Libmeldy